임상시험이란?
임상시험(Clinical Trial)은 새로운 치료제나 치료법이 사람에게 안전하고 효과적인지 검증하는 연구입니다. 임상시험과 실험은 다릅니다.
- 실험 (experiment, preclinical research) : 실험실과 동물 연구에서 가능성을 확인하는 단계
- 임상시험 (clinical trial) : 품의약품안전처(MFDS) 또는 해당 국가 규제기관의 승인과 기관생명윤리위원회(IRB)의 심사를 거쳐 시험이 수행됩니다
임상시험 단계
1상 (Phase I) — 안전성 확인
건강한 자원자 또는 소수의 환자(수십 명)를 대상으로 처음 사람에게 투여하는 단계입니다.
- 목적: 안전한 용량 범위 확인, 부작용 파악, 체내 흡수·분포·대사 특성 평가
- 규모: 수십 명
2상 (Phase II) — 효능 탐색
해당 질환을 가진 환자(수십~수백 명)를 대상으로 치료 효과를 초기 평가합니다.
- 목적: 치료 효과 확인, 최적 용량 결정, 부작용 모니터링
- 규모: 수십~수백 명
3상 (Phase III) — 효능 확증
대규모 환자(수백~수천 명)를 대상으로 기존 치료와 비교하는 단계입니다. 허가 신청의 핵심 근거가 됩니다.
- 목적: 기존 표준 치료 대비 효과의 우월성 또는 동등성 입증, 혹은 동등한 효과이나 부작용이 감소되거나 삶의 질이 높아짐을 입증
- 규모: 수백~수천 명
- 이 단계를 통과해야 신약 허가 신청이 가능합니다.
4상 (Phase IV) — 시판 후 조사
신약 허가 후 시판되어 광범위한 사용이 이뤄지는 실제 임상 현장에서 약제의 장기 안전성과 효과를 추적합니다.
- 목적: 광범위하게 사용되면 알려지지 않은 드문 부작용이 발견될 수 있습니다.
- 특정 환자군에서의 효과를 확인하거나 장기간의 효과, 안전성을 평가 할 수 있습니다.
진행 중인 임상시험
현재 진행 중인 혈우병 관련 임상시험 정보를 여기에 업데이트합니다. 참여를 원하시는 경우 혈우병 클리닉 외래를 통해 담당 의료진과 상담하시기 바랍니다.
이 자료는 연세암병원 소아혈액종양과에서 제공하는 교육 목적의 안내문입니다. 개별 상황에 따라 담당 의료진의 지침이 다를 수 있으니 궁금한 점은 의료진에 문의하세요.